첨생법 시행 후 네이처셀 줄기세포 치료 확대, 실질 수혜와 한계 점검

퇴행성 관절염으로 오랫동안 고통받아 온 부모님 세대, 또는 바이오 섹터를 오래 지켜봐 온 투자자라면 최근 두 가지 뉴스가 동시에 눈에 들어왔을 것이다. 하나는 2025년 2월 시행된 첨단재생의료법(첨생법) 개정이고, 다른 하나는 2026년 5월 네이처셀(007390)이 미국 FDA 미팅에서 긍정적 피드백을 받았다는 소식이다. 두 재료가 맞물리며 주가가 이틀 연속 상한가를 기록하자, 많은 이들이 “이제 진짜 되는 건가”를 검색하기 시작했다. 결론부터 말하면, 제도와 파이프라인 모두 진전이 있는 건 사실이다. 그러나 확인되지 않은 기대와 검증된 사실 사이의 간극이 여전히 크다.

2024년 2월 20일, 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」이 개정되어 2025년 2월 21일부터 시행에 들어갔다. 이번 개정 법령은 중대·희귀·난치성 질환 환자를 대상으로 연구 목적으로만 활용될 수 있었던 기존 제도를 개편하여, 연구 대상자의 제한을 없애 임상연구를 활성화하고 첨단재생의료 치료제도의 도입으로 치료 대안을 확장하는 것이 주요 내용이다.

개정안은 임상 단계에 있는 세포·유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제 등 첨단바이오의약품을 치료 목적으로도 사용할 수 있도록 허용했다. 이전에는 중증·희귀난치질환 환자에 한해 임상연구 참여자에게만 접근이 가능했으나, 이제는 보건복지부 심의를 통과한 치료계획이라면 지정 재생의료기관에서 일반 환자도 치료를 받을 수 있는 경로가 열렸다.

복지부는 2025년부터 시행 중인 기획형 규제샌드박스를 2026년에 확대 운영해, 해외 임상시험·연구 결과나 법 제정 이전 국내 임상연구 결과를 기반으로도 치료계획 심의가 가능하도록 할 방침이다. 복지부는 퇴행성 관절염, 만성통증 등을 대상으로 2026년 3월 중 연구 과제를 공모할 예정이었다.

다만 제도 확대가 곧 치료 현실로 이어지기까지는 시간이 걸린다. 과거 사례를 보면, 임상연구 개시 발표 이후에도 실제 환자들이 기대했던 치료 환경이 즉시 조성되지 않은 경우가 있었다. 2024년 12월 기준 전국 112개 의료기관이 재생의료기관으로 지정되어 있어 저변이 확대되고 있는 건 사실이지만, 기대와 현실 사이의 격차는 여전히 존재한다.

2026년 5월 주가 급등의 직접적 촉매는 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 미국 FDA 품목허가(BLA) 신청 전략 변화였다. 네이처셀은 유튜브 채널을 통해 FDA 미팅 결과를 공개하고, 추가 임상시험 없이 한국에서 완료한 임상 3상 데이터만으로 즉시 BLA를 신청할 수 있다는 FDA의 입장을 확인했다고 밝혔다.

당초 가속 승인 신청을 검토하던 회사는 이번 FDA 권고에 따라 가속 승인 단계를 생략하고 정식 허가 신청으로 전략을 수정했다. 조인트스템은 FDA의 재생의료 혁신치료제(RMAT)와 혁신적 치료제(BT) 지정을 모두 확보한 상태로, 표준 10개월인 심사 기간을 6개월로 단축 요청할 수 있는 요건을 갖추고 있다.

회사 자문을 맡은 이장익 서울대 약학과 교수는 “네이처셀은 미국 볼티모어에 약 10만 평방피트 규모의 줄기세포 제조시설을 매입했으며, 해당 부지에 GMP 시설을 구축하고 관련 자료를 취합하는 과정을 거쳐 BLA를 신청할 수 있을 것”이라며 “순조롭게 진행될 경우 서류 제출 이후 약 6개월 정도의 심사 기간이 예상된다”고 덧붙였다.

조인트스템의 국내 허가 도전은 세 번째에서도 실패했다. 2018년 조건부 품목허가 반려에 이어, 국내 임상 3상을 마친 뒤 도전한 품목허가 신청도 2023년 4월 반려됐으며, 자료 보완 후 세 번째 신청한 허가 도전도 2025년 8월 고배를 마셨다.

식약처 측은 “첨단재생바이오법령에 따른 허가규정 제19조에서 임상시험 결과의 경우 임상적 유의성을 갖추도록 하고 있다”며, 여러 차례 전문가회의 및 중앙약사심의위원회 심의에서 임상 전문가들이 임상적 유의성이 부족하다는 결론을 내렸고, 이는 식약처의 자의적 기준이 아니라고 강조했다.

현재 네이처셀은 식약처의 퇴행성관절염 치료제 ‘조인트스템’ 품목허가 반려 처분에 불복해 행정소송을 진행 중이다. 국내 미승인 상태는 행정소송 결과가 확정될 때까지 지속된다.

회사가 밝힌 BLA 로드맵은 다음과 같다. 6월 내부 데이터·CMC 점검 → 7월 프리BLA 미팅 신청(BLA 제출 4개월 전 의무 절차) → 10월말~11월 BLA 제출이 목표다. 그러나 이 일정은 회사 계획이며 FDA 검토 결과나 CMC 보완 요구에 따라 얼마든지 달라질 수 있다.

네이처셀은 허가 신청서 제출이 바로 심사 착수로 이어지는 것이 아닌 만큼 제조품질관리(CMC) 부문 보완에 집중할 계획이라고 밝혔다. 줄기세포치료제는 생물학적 제제 특성상 CMC(제조·품질 관리) 자료 요건이 까다롭고, 미국 볼티모어 GMP 시설 구축이 병행되어야 한다.

재무 측면에서도 점검이 필요하다. 2025년 3분기 누적 기준 연결 매출액은 전년 동기 대비 41.5% 감소했으며, 영업이익과 당기순이익은 모두 적자전환했다. 줄기세포배양액 화장품, 비건음료 제조·판매가 매출 기반인데, 프리미엄 스킨케어 시장에서도 실적이 부진한 상황이다. 이 같은 재무 지표는 허가 전 단계에서 회사가 감내해야 하는 운영 비용 부담을 의미한다. 현재 데이터로 흑자전환을 단정하기 어렵다.

첨생법 수혜와 FDA BLA 일정에 관심이 생겼다면, 다음 항목을 직접 확인하라.

– FDA 피드백이 KRX 전자공시(DART)에 공식 공시된 내용인지 확인한다.

– 7월 프리BLA 미팅 신청 여부, 10~11월 BLA 실제 제출 여부를 공시로 직접 확인한다.

– 국내 행정소송 1심 결과 일정(2026년 상반기)을 확인하고, 결과에 따른 국내 사업 영향을 파악한다.

– 2025년 연간 및 2026년 반기 실적 공시를 통해 현금 흐름과 운영 비용 수준을 직접 확인한다.

– 첨생법 지정 재생의료기관(복지부 첨단재생의료 포털)에서 조인트스템 관련 치료계획 심의 신청 여부를 확인한다.

– 주가가 상한가 이후 단기 급락할 수 있는 바이오 특성상, 본인의 손실 감내 한도를 사전에 설정한다.

첨생법 개정은 한국 재생의료 업계 전반에 걸친 제도적 인프라다. 업계에서는 글로벌 임상 데이터를 보유한 기업일수록 국내 치료 연계 속도를 높일 수 있는 환경이 마련됐다는 평가가 나온다. 이 관점에서 보면 네이처셀이 첨생법의 간접 수혜를 받을 수 있는 위치에 있는 건 맞다. 그러나 조인트스템이 국내에서 아직 품목허가를 받지 못한 상태라는 사실은 변하지 않는다. 첨생법 치료계획 심의를 통한 국내 활용 가능성은 이론적으로 존재하지만, 실제 적용 규모와 시기는 별개로 신중히 보아야 한다.

FDA BLA 경로는 이전보다 분명히 진일보했다. 가속 승인을 건너뛰고 정식 BLA 직행이 가능하다는 피드백은 시간·비용 모두를 절감하는 전략